Behandeling & prognose
In de afgelopen tientallen jaren zijn onder volwassen patiënten veel studies verricht naar de behandeling van Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH). Gecontroleerde trials bij kinderen met PAH ontbreken en er is slechts een beperkt aantal observationele klinische studies gepubliceerd. Dit maakt een evidence-based behandeling van PAH op de kinderleeftijd moeilijk. De behandeling van pediatrische PAH is complex. Recent maakte, voor de eerste maal, een pediatrische werkgroep deel uit van het ‘World Symposium on Pulmonary Hypertension’ (Nice 2013). Dit heeft geleid tot een internationale aanbeveling voor diagnostiek en behandeling van pediatrische PAH. Vanwege het zeldzame voorkomen, de complexiteit van het ziektebeeld en de juiste diagnostisering en de noodzaak tot geïndividualiseerde behandeling, blijft concentratie van ervaring onmisbaar voor optimale zorg voor deze patiënten.
De behandeling van PAH bestaat uit ondersteunende therapie (anticoagulantia, diuretica, zuurstof) en specifieke PAH-gerichte medicatie. Deze specifieke PAH-gerichte medicatie bestaat uit een zogenaamde ‘eerste generatie’ en een ‘tweede generatie’. De eerste generatie bestaat uit calciumkanaal-blokkers. Calciumkanaal-blokkers zijn alleen effectief in zogeheten responders op acute pulmonale vasodilatatie testen. Zij verlagen de pulmonale vaatweerstand door middel van vasodilatatie als gevolg van smooth muscle relaxatie. De ‘tweede generatie’ specifieke PAH-gerichte medicatie bestaat uit geneesmiddelen die ingrijpen op ziektespecifieke pathways die verantwoordelijk zijn voor vasoconstrictie en proliferatieve vaatwandafwijkingen. Onder deze middelen vallen de prostanoïden (prostacycline-analogen: epoprostenol, treprostinil, iloprost), endotheline receptor antagonisten (bosentan, ambrisentan, macitentan) en phosphodiesterase-5 inhibitoren (sildenafil, tadalafil). Wanneer de medicamenteuze behandeling faalt, zal (hart-) longtransplantatie worden overwogen.
De geschatte onbehandelde overleving van kinderen met iPAH is 0,8 jaar. Sinds de beschikbaarheid van de tweede generatie geneesmiddelen is de overleving verbeterd: 1, 3 en 5-jaar overleving van 93%, 83%, respectievelijk 66%. Hierbij lijken prevalente patiënten echter een betere overleving te hebben dan incidente patiënten. Bovendien blijkt de klinische verbetering die een middel op korte termijn geeft, op langere termijn vaak weer af te nemen. Een ‘agressieve’ behandelstrategie van PAH op de kinderleeftijd met vroegtijdige combinatietherapie lijkt op grond van de beschikbare gegevens gerechtvaardigd.
Download
Standaard Diagnostiek en Behandeling van Pulmonale-Hypertensie bij Kinderen
Checklist diagnostiek en Klinische Classificatie
Clinical Calssification of Pulmonary Hypertension
Functionele klasse volgens WHO
Verantwoording tekst > zie referenties